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肺动脉高压 (PAH) 是一种影响心脏和肺部的严重进行性疾病，在现有疗法的基础上接受新型一流药物 sotatercept 治疗的患者通过六分钟的步行距离显着改善步行测试——该研究的主要终点和经过验证的功能改善和减轻症状负担的替代指标。此外，与接受标准治疗的患者相比，接受 sotatercept 的参与者死亡或病情恶化的风险也降低了 84%。
该研究与世界心脏病学大会一起在美国心脏病学会年度科学会议上发表。这项研究在发表时同时在线发表在《新英格兰医学杂志》上。
“这些结果确立了 sotatercept 作为治疗 PAH 的新方法与现有批准疗法相结合的临床效用，”德国汉诺威汉诺威医学院的医学博士 Marius M. Hoeper 说，他是该研究的主要作者。“这确实是我们未来治疗 PAH 方式的范式转变。”
PAH 是一种罕见的进行性疾病，由肺部小血管狭窄和瘢痕形成抑制心脏右侧的血液流动引起，这会升高肺部的血压并迫使心脏更加努力地通过狭窄的血管泵送血液动脉。小肺动脉的潜在结构变化是由生长抑制和生长促进介质(包括激活素)之间的不平衡引起的。肺动脉高压常见于 30 至 60 岁的女性，约五分之一的患者有家族病史。肺动脉高压的诊断经常被延误，因为它的症状——呼吸急促、疲劳、脚和腿肿胀、头晕或昏厥、胸痛、心悸——类似于更常见的心脏和肺部疾病。
在全球范围内，超过 10 种药物被批准用于治疗 PAH。然而，许多患者尽管接受了多达三种药物的治疗，但症状仍然很严重。Hoeper 说，这种疾病可以迅速发展，诊断后的中位生存期约为 7 年，采用目前的疗法，这凸显了开发新疗法的必要性。Sotatercept 是一流的激活素信号抑制剂，通过阻断肺血管细胞间的异常信号发挥作用，这可能导致疾病过程的部分逆转。
